Die Zukunft der Gentherapie
Gentherapien wecken große Hoffnungen bei Millionen von Menschen, in der medizinischen Forschung und nicht zuletzt in der Industrie. In diesem Artikel werfen wir einen Blick auf die aktuellen Entwicklungen in diesem spannenden Forschungsfeld und was Patientinnen und Patienten bereits heute erwarten können.
Gene: Die Bausteine des Lebens
Gene sind wahre Wunderwerke der Evolution. Sie enthalten alle Informationen, die Lebewesen und somit auch uns Menschen ausmachen. Merkmale wie Augenfarbe, Körpergröße und Geschlecht sind nur einige der sichtbaren Zeichen. Andere, wie die Blutgruppe oder die Funktion innerer Organe, basieren ebenfalls auf diesen kleinsten Bausteinen des Lebens. Fehler im genetischen Bauplan sind zunächst Ausdruck einer normalen Weiterentwicklung, können jedoch auch schwerwiegende Krankheiten verursachen. Die Grundidee der Gentherapie ist es, fehlerhafte Gene zu reparieren. „Es gibt verschiedene Ansätze: Entweder übernimmt ein gesundes Gen die Funktion eines defekten Gens, oder ein krankmachendes Gen wird stillgelegt. Gentherapien bekämpfen somit nicht nur die Symptome einer Erkrankung, sondern deren Ursache“, erklärt Dr. Ursula Marschall, leitende Medizinerin der Barmer. Auf diese Weise können nicht nur genetische Fehler behoben werden, sondern auch neue Behandlungsoptionen für Infektionskrankheiten oder Krebs entstehen, indem die Wirkung von Genen im Immunsystem verstärkt wird.
Langfristige Heilung als Ziel
Gentherapien eröffnen neue Horizonte in der Behandlung vieler Krankheiten. Sie zielen auf eine langfristige Heilung ab, wobei im besten Fall eine einzige Behandlung ausreicht. Es gibt verschiedene Ansätze: Die somatische Gentherapie konzentriert sich auf die gezielte Reparatur des Erbguts in Körperzellen, während die Keimbahntherapie das Erbgut von Keimzellen (Spermien oder Eizellen) verändert, um das Erbgut der Nachkommen zu beeinflussen. „Man muss sich jedoch bewusst sein, dass Gentherapien noch ein sehr junges Feld der Medizin sind, das viel Forschungsbedarf und Risiken birgt und auch ethische Fragen aufwirft“, so Marschall. Dennoch haben diese Ansätze enormes Potenzial und könnten in Zukunft sogar Volkskrankheiten heilen. Bereits heute gibt es bemerkenswerte Ergebnisse.
Der Weg in den Zellkern
Es gibt zwei Hauptmethoden, um Gene in die menschlichen Zellen zu bringen, in denen sie wirken sollen. Entweder werden die Gene direkt in den Körper übertragen, oder man entnimmt dem Patienten Zellen, die im Labor gentechnisch verändert werden. In beiden Fällen werden Viren genutzt, um die Erbinformationen in den Zellkern zu transportieren. Diese Viren sind so modifiziert, dass sie selbst keine Krankheiten mehr verursachen können. Kürzlich sorgte die „Genschere“ CRISPR/Cas9 für Schlagzeilen. Mit dieser Methode können defekte Gene gezielt repariert werden. In Europa ist dieses Verfahren jedoch noch nicht zugelassen.
Anwendungsgebiete der Gentherapie
„Gentherapien sind heute noch die Ausnahme, aber sie sind bereits jetzt eine unverzichtbare Waffe im Kampf gegen Erbkrankheiten“, so Marschall. Oft werden sie dort eingesetzt, wo bisher keine Behandlung möglich war. Gentherapien kommen beispielsweise bei der Bluterkrankheit Hämophilie oder bestimmten Krebsformen zum Einsatz und helfen bereits bei Sichelzellenanämie, Stoffwechselerkrankungen oder seltenen Fehlbildungen im Auge. „Der schwierigste Teil der Therapie ist es, das gewünschte Gen oder das Werkzeug für die Reparatur eines Gens in die Zelle zu bringen“, erklärt Marschall. Die neuen Gene müssen so lange durchhalten, bis sie die richtige Zelle erreichen, ohne von der körpereigenen Abwehr zerstört zu werden. Dies beschreibt eines der typischen Risiken der Gentherapie. Wenn die neuen Gene auf dem Weg in die Zelle Schaden nehmen, kann dies zu Funktionsstörungen und Erkrankungen führen. Diese Risiken auszuschließen ist ein wichtiger Grund dafür, dass die Entwicklung von Gentherapien langwierig und teuer ist. Das Potenzial dieser neuen Waffe der Medizin gegen verschiedene Erkrankungen bleibt jedoch unbestritten.
Quelle: http://www.barmer.de
Thema: Informationen Gesundheit | 10.10.2024 |
